Tratamento de Lito Sousa ainda vai ser testado em humanos – 11/09/2026 – Equilíbrio e Saúde
A farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals prevê iniciar em breve os primeiros ensaios clínicos em humanos do ALN-6457, substância experimental que será disponibilizada ao piloto e influenciador Lito Sousa, 59, em tratamento paliativo contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) autorizou a importação da substância na última sexta-feira (4), em caráter excepcional.
À Folha a farmacêutica informou não ter uma data para início dos estudos em humanos. Questionada sobre os resultados de estudos pré-clínicos, feitos em células e animais, a empresa afirmou que planeja publicá-los em um futuro próximo, também sem especificar uma data.
Segundo a farmacêutica, os dados disponíveis oferecem respaldo para o início de ensaios clínicos e para o uso em seres humanos. Isso não significa, porém, que já esteja demonstrado que o ALN-6457 funciona contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A estratégia do tratamento é reduzir a quantidade da proteína priônica normal disponível nas células.
A proteína priônica normal fica na superfície dos neurônios. O problema ocorre quando ela assume uma forma anormal e passa a induzir outras proteínas normais a adquirir a mesma forma. Esse processo leva ao acúmulo das proteínas anormais e à morte dos neurônios, explica José Guilherme Schwam Júnior, neurologista da Clínica Montpellier e do Hospital Israelita Albert Einstein, ambos em Goiânia.
É nesse processo que o ALN-6457 pretende interferir. A substância experimental usa uma molécula de RNA chamada siRNA, ou RNA de interferência, para reduzir a produção da proteína priônica normal, conhecida como PrP.
O siRNA atua sobre o RNA mensageiro produzido a partir do gene PRNP, responsável pelas instruções para a fabricação da proteína. Ao interferir nessa mensagem, a estratégia faz com que as células produzam menos PrP.
Com menos proteína normal disponível, o tratamento busca reduzir a formação de novas proteínas priônicas anormais. A intenção não é eliminar de imediato as proteínas que já se formaram nem reverter as lesões provocadas pela doença, mas diminuir a velocidade de sua progressão.
“As células priônicas que já haviam sido formadas não vão deixar de existir. Mas daqui para frente eu consigo diminuir a produção dessas proteínas anormais e lentificar a progressão da doença. A ideia é lentificar a progressão da doença priônica”, diz Schwam.
Ainda é preciso estabelecer em humanos até que ponto é possível reduzir essa proteína com segurança e se essa redução consegue efetivamente desacelerar a doença.
Isso porque a PrP normal não é uma proteína inútil. Uma revisão publicada em 2017 na revista científica PLOS Pathogens, diz que a proteína atua na manutenção da mielina periférica, camada que reveste e protege as fibras nervosas, e na comunicação entre os neurônios. A maioria dessas funções, porém, foi mapeada em animais, e o papel fisiológico completo da proteína ainda é desconhecido.
“A proteína priônica está ali no cérebro, não é à toa. Ela tem uma função, embora em grande parte desconhecida. Reduzir demais essa proteína pode causar alguma lesão, algum mal-estar aos neurônios? Sim, mas tudo fica na possibilidade teórica, porque não temos estudos clínicos”, afirma o neurologista.
A proteína priônica está ali no cérebro não é à toa. Ela tem uma função, embora em grande parte desconhecida. Reduzir demais essa proteína pode causar alguma lesão, algum mal-estar aos neurônios? Sim, mas tudo fica na possibilidade teórica, porque não temos estudos clínicos
Também não é possível saber se o tratamento preservará as funções neurológicas que o paciente ainda não perdeu. Segundo Schwam, sintomas como mioclonias (contrações musculares súbitas, rápidas e involuntárias), dificuldades motoras e alterações na fala provavelmente não seriam revertidos pela estratégia.
Como a substância experimental ainda não passou por ensaios clínicos em humanos, não há dados suficientes para determinar seus possíveis efeitos adversos. Os efeitos específicos da redução da PrP também seguem desconhecidos.
Como Lito conseguiu acesso à substância
A Regeneron mantém um programa de acesso gerenciado para uso compassivo de potenciais medicamentos ainda em testes. A modalidade permite que pacientes sem outras opções terapêuticas solicitem o uso de uma substância que ainda não foi aprovada ou estudada em humanos.
Segundo a farmacêutica, o programa tem critérios específicos para a inclusão de pacientes e um comitê de revisão que avalia as solicitações e determina a elegibilidade para o tratamento. A empresa não informou quais são esses critérios.
As solicitações também precisam da autorização da autoridade regulatória competente antes que o paciente possa receber uma terapia experimental.
Não é possível determinar se Lito será o primeiro paciente a receber essa substância. Nem a Anvisa, nem a farmacêutica informam se outros pacientes já receberam a substância. Procurado, o Einstein Hospital Israelita, que pediu acesso ao tratamento, orientou que a reportagem procurasse a família.
“Não divulgamos quantas solicitações recebemos ou aprovamos por meio do nosso programa de acesso gerenciado”, afirma a farmacêutica. “Mais informações serão disponibilizadas ao público quando o ensaio clínico começar.”
Segundo a família informou na última sexta-feira, a previsão era de que a substância chegasse em sete a nove dias, ou seja, entre esta sexta-feira (11) e domingo (13).
